Si tratta di un progetto di ricerca tutto italiano, un iter lungo 14 anni ha portato allo sviluppo del primo farmaco al mondo a base di staminali; è in grado di restituire la vista a chi ha subito ustioni chimiche o fisiche alla cornea.

Holoclar è il primo farmaco basato su staminali ad essere approvato dalla Commissione Europea, ed esistente al mondo. Si tratta di un traguardo tutto italiano: il farmaco è stato messo a punto nei laboratori di “Holostem Terapie Avanzate” dell’Università di Modena e Reggio Emilia, grazie ad un team specializzato con a capo i dottori Michele De Luca e Graziella Pellegrini. L’obbiettivo del trattamento è restituire la vista a persone che hanno subito gravi ustioni alla cornea. Ma come funziona?

Tutto parte da un prelievo bioptico del limbus sclero-corneale, una sottile zona di confine tra cornea e congiuntiva. Una biopsia di pochi millimetri (anche uno o due in condizioni di cornee estremamente danneggiate) consente di prelevare cellule a sufficienza per iniziare il trattamento. La biopsia ha lo scopo di prelevare quante più cellule staminali possibili per poter iniziare a ricostruire un epitelio integro da sostituire a

Esempio di ustione chimica della cornea
Esempio di ustione chimica della cornea

quello danneggiato. La compromissione del limbus, infatti, risulta essere l’evento centrale del danno da ustione, poiché una volta danneggiata la riserva di staminali, la superficie corneale smette di rigenerarsi, in vista della mancanza di risorse; la congiuntiva a poco a poco si estende e va a ricoprire la cornea rendendo così impossibile la visione, e causando dolore ed infiammazione cronica.

Una volta ottenuto l’epitelio a partire dalle cellule staminali autologhe (che prende il nome di Holoclar), viene messo su un supporto di fibrina e, successivamente alla rimozione dello strato vascolarizzato della cornea danneggiata, impiantato nel paziente: la fibrina ha il ruolo di facilitare l’adesione del nuovo epitelio, proprio come una vera e propria colla, e viene completamente riassorbita nell’arco di 24 ore. Questa procedura permetterebbe di avere il recupero della capacità visiva, al riparo da qualsiasi reazione di rigetto, poiché le cellule d’origine sono autologhe. L’ulteriore aspetto di notevole interesse è la possibilità di ricorrere a questa procedura a distanza di anni dall’incidente, senza variazioni significative del risultato dell’innesto. Ovviamente ogni trattamento deve essere calibrato sul paziente in trattamento e sul tipo di danno che questo ha subito: se l’ustione è stata superficiale e la cornea sottostante è trasparente, questo intervento è risolutivo; se il danno è profondo, invece, è necessario anche il trapianto di cornea tradizionale che ha possibilità di successo solo se prima si è intervenuti con l’innesto di cellule staminali del limbus.

Il trattamento è stato applicato per la prima volta sull’essere umano in via sperimentale negli anni Novanta ed è stata riconosciuta come farmaco orfano nel 2008. Ad oggi, sono stati trattate alcune centinaia di occhi: negli studi con follow up a 10 anni si è registrato un successo totale in oltre il 76% dei casi, e un successo parziale in più del 13%. Qualora il trattamento non dovesse andare a buon fine, lo si saprebbe entro il primo anno dall’utilizzo di Holoclar.

La domanda a questo punto sorge spontanea: ora che il farmaco è stato approvato per la commercializzazione, come potrà il paziente accedervi? Saranno individuati e selezionati pochi centri altamente specializzati in tutta Europa, opportunamente istruiti sulla procedura. Quando si presenterà un paziente idoneo per il trattamento, la biopsia del limbus verrà inviata entro 36 ore al centro Holostem in un apposito kit. A questo punto comincerà il processo di sviluppo di Holoclar che richiede alcune settimane. Successivamente sarà poi stabilita la data dell’impianto che avverrà nel centro a cui si è rivolto il paziente. Parte del tessuto sarà crioconservato nei centri Holostem e potrà essere utilizzato per un eventuale secondo trapianto.

Grazie a questo straordinario centro d’eccellenza italiano, migliaia di persone al mondo potranno riacquistare la vista dopo un trauma severo. Grazie ai loro anni di ricerca si sono ottenuti risultati strepitosi, e quello che più fa fremere la comunità scientifica internazionale sono gli affascinanti progetti che sono nel calderone del team di ricerca Holostem come: la terapia genica per la cura dell’Epidermolisi Bollosa, applicata fino ad ora con successo sui primi due pazienti al mondo; lo sviluppo con altre cellule staminali degli epiteli di rivestimento come ad esempio congiuntiva, uretra, mucosa orale ed epiteli respiratori. Oggi, grazie a questo gruppo di ricercatori, siamo un po’ più fieri di essere italiani.

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Vicepresidente | Nata a Napoli il 25 Giugno 1992. Ho frequentato l'università degli studi della Campania "Luigi Vanvitelli" laureandomi in Medicina e Chirurgia nel 2017. Attualmente sono una specializzanda in Ostetricia e Ginecologia presso l'Università degli studi di Torino. Mi occupo di coordinare la Redazione de "La Medicina In Uno Scatto", di cui sono anche Vicepresidente.