Alcuni ricercatori cinesi hanno lavorato alla modificazione genetica di embrioni.
La voce circa questi esperimenti girava da diversi mesi, la conferma è arrivata qualche settimana fa con la pubblicazione su Protein & Cell, una rivista online, dell’articolo con la descrizione dell’esperimento e la sua discussione.
Forse è inutile dire che anche solo la voce di questi esperimenti ha aperto una discussione notevole sull’uso dell’editing genetico.
Nello svolgere l’esperimento, i ricercatori della Sun Yat-sen University guidati da Junjiu Huang non hanno voluto usare embrioni che poi si sarebbero potuti sviluppare in organismi maturi: hanno quindi usato zigoti con tre pronuclei (cellule uovo fecondate con due spermatozoi) che cominciano a dividersi come un embrione normale, ma poi si bloccano a causa della sovrabbondanza di genoma.
Per modificare il DNA hanno invece usato CRISPR/Cas9.
CRISPR/Cas9 è un sistema molto interessante di difesa dei batteri contro i virus che li possono infettare: un batterio dotato di questo sistema può conservare dei pezzetti di DNA virale con il quale è venuto a contatto (lui od i suoi progenitori) ed utilizzarli per sintetizzare un RNA che guiderà Cas9 -una proteina che degrada il DNA- verso specifiche sequenze da degradare.
I ricercatori, studiandolo, sono riusciti infine ad ottenere uno strumento in grado di eliminare e sostituire specifiche sequenze di DNA, modulare l’espressione genetica ed influenzare l’epigenetica in cellule bersaglio.
CRISPR/Cas9 è stato recentemente al centro dell’attenzione per la scoperta in un ceppo di Stafilococchi di una sua isoforma di dimensioni più ridotte, fatto che permetterebbe l’inserimento di un filamento di DNA che codifica per lui all’interno di un vettore virale aprendo le porte alla chirurgia genetica.
Sostanzialmente dall’articolo si conclude che la modificazione genetica è fattibile, ma che comporta attualmente almeno due grossi problemi legati all’immaturità della tecnologia in uso: non sempre CRISPR/Cas9 agisce nel posto desiderato e non tutte le cellule vengono modificate. Quindi, oltre a creare un organismo cosiddetto mosaico, c’è la di probabilità creare una nuova malattia nel curarne un’altra.
Questi esperimenti hanno riacceso discussioni di bioetica all’interno della comunità scientifica come non accadeva dai tempi di Dolly ed i primi esperimenti sulla clonazione (basti pensare che solo su Nature sono stati pubblicati almeno due articoli a riguardo).
C’è chi pensa che, anche solo la sperimentazione in questo ambito- anche solo per fini prettamente scientifici- andrebbe ostacolata: questi esperimenti darebbero adito ad applicazioni non-terapeutiche e non-etiche, un loro impedimento sarebbe inoltre un incentivo a ricerche per altre vie terapeutiche.
Altri sono molto favorevoli allo sviluppo ed applicazione di questa tecnologia anche solo considerando le aspettative benefiche che potrebbe portare.

Voi che ne pensate?

Fonti | CRISPR/Cas9, Mini CRISPR/Cas (Nature), Articolo intero dell’esperimento, Articolo bioetica (Nature)