Usando una nuova tecnica di ingegneria molecolare, i ricercatori della Temple University di Philadelphia capitanati da Kamel Khalili sono riusciti ad eliminare il genoma di HIV dalle cellule del sistema immunitario riuscendo, oltretutto, a prevenire la reinfezione.
Dalla sua scoperta, l’HIV ha infettato più di 78 milioni di persone, di cui circa 29 milioni non sono sopravvissute all’infezione. Globalmente, attorno i 35 milioni di persone convivono con questo virus e si stima che il contagio continuerà con 2 milioni di nuovi casi all’anno, ancora per molti anni.
Nonostante gli incredibili progressi fatti finora con l’introduzione di nuovi farmaci e della HAART, non si riesce ad eradicare HIV dalla persona infetta ma solo a rallentare la progressione della malattia: questo è dovuto al fatto che il virus può rimanere latente in alcune cellule infettate. Per ovviare a questo problema, Khalili e collaboratori hanno pensato, con successo, di risolvere il problema alla radice andando ad eliminare il genoma di HIV direttamente dalle cellule usando il sistema CRISPR/Cas9.
Per chi non sa cos’è CRISPR/Cas9, molto brevemente vi spieghiamo cos’è: è un sistema molecolare in cui vi è una proteina (Cas9) in grado di degradare precise sequenze di DNA complementari ad un RNA guida (gRNA). È lo stesso sistema usato da ricercatori cinesi per modificare geneticamente embrioni umani e che verrà usato negli esperimenti degli scienziati del Francis Crick Institute di Londra per modificare geni in embrioni umani al fine di migliorare la fertilizzazione in vitro e ridurre gli aborti spontanei. Questo sistema è stato usato con successo anche nel trattamento, su modelli animali, di malattie genetiche come la Distrofia di Duchenne.
Nell’esperimento in vitro, di cui parliamo oggi, sono stati infettati dei linfociti HIV+ con dei Lentivirus, utilizzati come vettori virali, in modo che potessero trasdurre il DNA per l’espressione dell’RNA guida e della proteina Cas9. I risultati sono stati molto positivi ed incoraggianti: il genoma di HIV è stato completamente eliminato dalle cellule in questione e non sono stati rilevati significativi danni ai geni limitrofi alle aree di escissione; è stato inoltre verificato sperimentalmente che cellule da cui è stato eradicato il virus e che esprimono sia Cas9 che il gRNA sono immuni a nuove infezioni di HIV.
A fronte di una terapia costosa, non risolutiva e talvolta mal tollerata per via degli effetti collaterali sgradevoli, questi risultati sono un importantissimo passo avanti verso una migliore qualità di vita per questo impressionante numero di pazienti, sperando che un giorno si possa dichiarare l’eradicazione del virus dal pianeta Terra.
