Da alcuni anni il costo dei farmaci non è più un problema che interessa solo gli addetti ai lavori. Sempre più pazienti sono costretti a subire sulla propria pelle conseguenze di una lotta tra il guadagno del produttore e il diritto di ricevere il miglior trattamento possibile.

Da una parte l’inclinazione all’innovazione e al profitto: un’azienda fronteggia investimenti di capitale impressionanti per sviluppare un nuovo farmaco, e deve necessariamente ricavarne un guadagno. Dal lato opposto il paziente, e il sistema sanitario che troppo spesso si trova a fare i conti con il proprio bilancio, appesantito da spese esorbitanti. Il risultato? In futuro potrebbe accadere che un malato non riceva la miglior cura disponibile per motivi economici.

Il caso Sofosbuvir

Nel 2013 il Sofosbuvir, un nuovo farmaco contro l’epatite C, è stato approvato per uso terapeutico. Questa molecola combinata ad altri antivirali (Ribavirin e Ledipasvir) è in grado di curare completamente l’infezione cronica con percentuali che variano dal 56% al 95% a seconda del genotipo virale interessato. Un risultato incredibile che segna la fine di un’importante patologia, che prima poteva essere solo tenuta sotto controllo. Il problema  è il costo: un ciclo completo necessario alla guarigione costa tra gli 84.000$ ai 168.000$. Alcuni paesi come l’India hanno recentemente messo in discussione il brevetto stesso, permettendo così a moltissimi pazienti di accedere ad una versione “equivalente” per un prezzo irrisorio. La soluzione perfetta? Non proprio.

In Italia il prezzo si aggira invece attorno ai 30.000 €, e viene coperto dal sistema sanitario nazionale che è però costretto a operare una scelta. La cura è stata resa disponibile solo ad un sottogruppo di pazienti idonei, si stima circa il 20% del totale. A ricevere il farmaco sono i casi più gravi, mentre gli esclusi possono attendere o provare a procurarsi il prodotto a proprie spese. Alla luce di ciò è necessaria un’importante precisazione: abbiamo uno dei migliori sistemi sanitari al mondo. Secondo la World Health Organization siamo secondi soltanto alla Francia.

Prima di puntare il dito su qualcuno, che sia la casa produttrice che lucra sulla vita dei malati o il governo che non concede un trattamento a chi ne ha bisogno, dobbiamo fare un po’ di chiarezza su cause e meccanismi che portano a questo tipo di situazione. Sul caso Sofosbuvir ci sarebbe molto da aggiungere: costi di produzione non ben dichiarati, strani movimenti in borsa; ma si rischierebbe di perdere di vista il quadro generale.

Quanto costa realmente un farmaco?

La strada che porta allo sviluppo di un nuovo farmaco comporta grossi investimenti economici e tempistiche dilatate. Schematicamente è possibile suddividere il processo in 5 fasi fondamentali:

Drug-Development-Failure-and-Success(1)

  • Scoperta e Sviluppo: l’obiettivo di questa prima fase è trovare nuovi bersagli, nuovi composti o diversi approcci ad un particolare problema medico/biologico. Una volta ipotizzato un possibile utilizzo è necessario sviluppare un prototipo interfacciandosi con i risultati ottenuti al passo successivo.
  • Ricerca pre-clinica: lo studio tramite modelli in vitro e in vivo permette di ottenere dati su farmacocinetica, farmacodinamica, tossicità, effetti collaterali e dosaggio. Il composto viene così finemente modellato per minimizzare i rischi e aumentarne i benefici.
  • Ricerca clinica: diviso in 4 fasi, questo passaggio è sicuramente il più delicato. Per la prima volta i test vengono effettuati su esseri umani, mirando inizialmente ad individuare possibili problemi secondo il principio Primum non nocere. Successivamente delle coorti di pazienti sono attentamente selezionate e il farmaco viene testato su gruppi sempre più numerosi.
  • Revisione da parte degli enti di controllo: considerando i risultati precedenti, in particolare i clinical trials, l’ente preposto approva il farmaco e ne determina le linee guida per l’utilizzo.
  • Monitoraggio dei risultati: una volta in commercio, gli effetti del nuovo prodotto sono monitorati per un lungo periodo di tempo, assicurando così che nulla sia sfuggito agli scrupolosi controlli già effettuati.

La percentuale di farmaci effettivamente approvati a fronte dei composti individuati nelle prime fasi è molto piccola. Ciò espone investitori e industrie a grossi rischi: il capitale investito in un determinato trial potrebbe crescere vertiginosamente se il trattamento è approvato, oppure volatilizzarsi se emerge un problema nelle ultime fasi.

Investimento e profitto

Tralasciando per un momento le libertà concesse dal mercato, è fondamentale intuire come il costo di un farmaco sia solo in minima parte dovuto alla sua produzione. Per questo motivo una volta scoperta la molecola o la combinazione più efficace, riprodurla ad un prezzo irrisorio non è solitamente troppo difficoltoso; pur violandone il brevetto.

Il costo proibitivo di alcuni trattamenti è a volte una conseguenza diretta della ricerca e dei test necessari alla sua approvazione. Considerando la varietà dei farmaci di nuova generazione, che spaziano da piccole molecole di sintesi fino ai vettori virali, non è semplice fare considerazioni generali su quanto sia costoso un processo di produzione. Generalmente parliamo di composti sempre più complessi, ma ciò di cui possiamo essere certi è che l’investimento nelle fasi di sviluppo è sempre ingente e deve in qualche modo essere recuperato, pena grossi danni al produttore o nel peggiore dei casi il fallimento.

Capita tuttavia che non ci siano chiari motivi per l’esorbitante prezzo di alcuni trattamenti innovativi. Pazienti oncologici non tutelati dal sistema sanitario del proprio paese vengono sommersi da debiti in breve tempo, guadagnando a volte solo un minimo miglioramento della loro condizione. I grandi produttori possiedono sicuramente troppe libertà, e a volte non sono a disposizione dati che giustifichino etichette così salate. I recenti casi riguardanti EpiPen e Daraprim hanno riportato l’attenzione mediatica sulla mancanza di equilibrio, e sui privilegi di una posizione dominante in questa economia.

Un possibile compromesso?

Fortunatamente c’è anche chi sta cercando una soluzione. Il Dottor Peter B. Bach nel suo Drug Abacus propone un possibile modello che permette di assegnare un prezzo a molti farmaci oncologici in maniera metodica e basata sull’evidenza. Questa semplice simulazione si basa su diversi parametri oggettivi: benefici, effetti collaterali, tossicità e costo di sviluppo. L’idea essenziale è stabilire delle linee guida che permettano di assegnare un prezzo basato su dati reali, sottolineando che nuovo non significa migliore Difficile dire se un sistema di questo tipo sarà effettivamente attuabile, ma possiamo essere certi che la comunità scientifica vuole affrontare il problema salvaguardando l’interesse collettivo.

Questioni etiche e morali sono state volutamente trascurate in questo articolo, cercando di preferire fatti a opinioni. Ciò di cui possiamo essere certi è che abbiamo recentemente ottenuto terapie sempre più efficaci nella lotta contro il cancro. È ora disponibile una cura per l’epatite C. Attualmente alcune companies stanno investendo nel trattamento di rarissime malattie genetiche, pur sacrificando la logica del profitto immediato. Dopotutto è semplice osservare come spesso sia proprio il denaro a indirizzare la ricerca, ma purtroppo questa non è una novità.

Ma se parliamo di medicina, parliamo soprattutto del benessere dei pazienti: le leggi di mercato non possono essere l’unica bussola che guida il progresso. Il dibattito è appena cominciato, ma speriamo si possa giungere ad una soluzione ragionevole. La prospettiva al momento potrebbe essere così riassunta:

“…è meglio avere una cura inaccessibile o non avere alcuna cura?”

 

Sappiamo qual è la risposta, ma stiamo solo scegliendo il minore dei due mali.

Immagine in evidenza | di Alberto Cattaneo presa dal sito Adnkronos