Quanto ci costano le malattie rare?

Le persone affette da malattie rare costano al nostro paese molto meno di quello che ci saremmo immaginati. Questo è il dato emerso dalla prima ricerca di OSSFOR, Osservatorio Farmaci Orfani.

Che cosa vuol dire essere un malato raro?

Le malattie rare sono ancora una realtà piuttosto sconosciuta al di fuori della bolla che racchiude chi ne è affetto e chi se ne prende cura. Si tratta di una realtà complessa, farne una fotografia è un compito arduo. OSSFOR sta tentando di fare proprio questo, e con il suo primo rapporto ci ha dato un nuovo pezzo del puzzle. Ma partiamo dall’inizio: che cosa si intende con malattia rara? Una malattia rara è una patologia che ha una frequenza molto bassa nella popolazione. Questo significa che prima di definire una malattia come rara bisogna definire la popolazione. Una malattia potrebbe essere frequente in una certa popolazione e rara in un’altra. Un esempio è la talassemia, una forma genetica di anemia che è rara nel Nord Europa ma frequente in alcune regioni del Mediterraneo. E’ per questo motivo che ogni paese stabilisce una soglia di frequenza nella sua legislazione. Il limite stabilito dall’Unione Europea è di una persona affetta ogni 2000. Esistono migliaia di malattie rare, al momento se ne calcolano 6000-7000, ma l’elenco è in continuo aggiornamento. A questo punto viene spontaneo chiedersi perché è necessario avere una definizione di malattia rara riconosciuta dalla legge. Le persone a cui viene diagnosticata una malattia rara vanno incontro ad un cambiamento radicale nella loro vita. Per una buona parte delle malattie rare, sopratutto quelle di origine genetica, non disponiamo di una cura, ma solo di terapie per alleviare i sintomi. I farmaci per trattare i malati rari vengono chiamati Farmaci Orfani, e le case farmaceutiche sono un po’ più restie a produrli, perché i capitali investiti per lo sviluppo di questi prodotti non vengono recuperati attraverso le vendite a causa della scarsa domanda, o almeno questa è la percezione più diffusa dei Farmaci Orfani. Per questa ragione e per la grande quantità di prestazioni mediche che richiede il trattamento di una malattia rara, i pazienti hanno diritto all’esenzione. Una persona affetta da una patologia rara non paga quindi tutte quelle prestazioni erogate per monitorare la sua malattia (Decreto ministeriale 279/2001). Una scarsa conoscenza dell’argomento e un’altrettanto scarsa comunicazione hanno portato alla nascita di alcuni falsi miti sulle malattie rare. Uno di questi miti narra che il malato raro costi tanto al Sistema Sanitario Nazionale. E’ veramente così?

I dati

La prima ricerca della neonata OSSFOR ci racconta con i numeri perché questo mito è falso. Barbara Polistena, Responsabile Farmacoeconomia e Statistica Sanitaria di C.R.E.A. Sanità ha tenuto innanzitutto a precisare che “Il primo dato che emerge è che la percezione di un costo dei malati rari molto più elevato rispetto agli ‘altri’ pazienti non è corretta”.
La spesa media annua per un paziente affetto da una malattia rara è di circa 5000 euro. Questa cifra è vicina a quella relativa ai soggetti affetti da due cronicità e risulta più bassa di quella relativa ad un paziente trapiantato. I malati rari nel nostro paese costano complessivamente 1,36 miliardi di euro, l’1,2% della spesa sanitaria.
I numeri ci raccontano anche che se i costi di malati cronici e di malati rari sono piuttosto vicini, il numero dei pazienti affetti è estremamente diverso. Si stima che i pazienti cronici siano circa 23 milioni. Mentre i malati rari che godono di esenzione dal ticket sono circa 270.787.

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Un’altra leggenda smentita dal rapporto è quella secondo cui le aziende farmaceutiche non avrebbero interesse a sviluppare farmaci orfani. “Sui Farmaci Orfani ci sono troppi falsi miti ed è ancora opinione diffusa che manchi interesse da parte delle aziende. Il numero crescente di terapie dimostrano, al contrario, che non mancano ricerca e investimenti privati. Il vero problema oggi è rappresentato dalle difficoltà economiche di molti paesi. L’Italia riesce ancora a garantire gran parte dei farmaci approvati, ma non sappiamo per quanto sarà così. Si verificano già oggi ritardi legati al timore della spesa, a livello centrale quanto territoriale, perché le regioni sono preoccupate per i tetti imposti. La ‘Sostenibilità’ deve essere una virtù, non tradursi in mancato diritto alle cure e disincentivo a ricerca e innovazione, con perdita di know how e sviluppo economico. Dobbiamo trovare il modo di conciliare sostenibilità e diritto alla cura e OSSFOR nasce per un contributo al superamento positivo di questa sfida”. Con queste parole Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore dell’Osservatorio Malattie Rare, ci ha spiegato perché la nostra percezione dei farmaci orfani è distorta.

E’ arrivato il momento di sfatare i falsi miti, brandendo la spada dei dati puntuali ed aggiornati e di un’informazione attenta, solo così la presa in carico delle malattie rare sarà efficiente.

Fonte | Primo rapporto di OSSFOREsenzione per le malattie rare