Parkinson: più tempo libero dai sintomi con Safinamide

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Secondo un recente studio pubblicato su JAMA Neurology, Safinamide è risultata efficace nel trattamento del Parkinson allungando il tempo libero da malattia e riducendo il deterioramento di fine dose.

La malattia di Parkinson è una malattia degenerativa cronica del sistema nervoso centrale caratterizzata da rallentamento motorio, perdita di stabilità posturale e tremore. E’ altamente invalidante e interessa lo 0,3% dell’intera popolazione con un picco di prevalenza nei soggetti al di sopra degli 80 anni.
Il problema alla base della patologia è un mancato funzionamento del circuito nervoso che mette in comunicazione la corteccia cerebrale (e in particolare le aree motorie) con i nuclei della base (strutture di sostanza grigia la cui funziona è soprattutto quella della coordinazione motoria). La lesione è pressoché localizzata a livello della sostanza nera che non è più in grado di produrre un neurotrasmettitore (dopamina) utile per il corretto funzionamento del circuito cortico-nucleobasale.
La terapia è puramente sintomatica e si prefigge quindi la sola eliminazione dei sintomi senza eliminazione della causa scatenante. I farmaci si dividono in diverse categorie che ne rispecchiano i loro meccanismi d’azione:

  1. Precursori della dopamina (es. levodopa), agiscono come “sostituti” della dopamina endogena)
  2. Dopamino-agonisti, farmaci con struttura chimica diversa dalla dopamina ma che possono mimarne l’azione
  3. Inibitori delle COMT, inibiscono l’enzima deputato alla metabolizzazione periferica della dopamina
  4. Inibitori delle MAO-B, inibiscono l’enzima deputato alla metabolizzazione a livello cerebrale
  5. Anticolinergici, per limitare gli effetti collaterali
  6. Amantadina, un pro-dopaminergico.

Uno dei problemi più frequenti della terapia è la comparsa, con il passare del tempo, di fluttuazioni motorie dovute a un fenomeno noto come “deterioramento di fine dose”: i farmaci hanno sempre meno effetto lasciando il paziente privo di effetti benefici per periodi sempre più lunghi.
La Safinamide è una nuova molecola di scoperta tutta italiana.

Inizialmente creata da Farmitalia-Carlo Erba per poi passare alla Biotech Newron per lo sviluppo. Il padre della safinamide è il professor Ruggero Fariello, neurofarmacologo fondatore della seconda azienda.
Il farmaco entra a far parte della categoria degli inibitori delle MAO-B ma da questi si distingue per la sua alta selettività verso l’enzima e per la sua reversibilità che gli conferisce un ottimo controllo sulla modulazione della dopamina.
Safinamide è un farmaco ben tollerato ed è facile da usare: monosomministrazione, non necessita di modificare la dose di levodopa, non ha interazioni farmacologiche importanti, non richiede diete particolari.

In un trial pubblicato recentemente (febbraio 2017) la Safinamide è stata messa a confronto con un placebo. Lo studio si è distribuito nell’arco di tre anni (2009-2012) in cui sono stati somministrati con modalità a doppio-cieco i due principi. Per i primi 14 giorni i pazienti hanno ricevuto una dose minima del farmaco per valutarne la tollerabilità; successivamente ne è stata somministrata lo dose terapeutica.
Al momento della valutazione dei dati, il farmaco ha riscosso diversi successi: non solo aveva efficacia sull’allungamento dei periodi liberi da sintomatologia, ma il suo effetto poteva essere riscontrato anche a diversi mesi di distanza. Questo potrebbe diminuire di molto l’impatto della malattia sul modus vivendi del paziente.
Inoltre, in uno studio pubblicato a gennaio sul CNS & Neurological Disorders – Drug Targets, la safinamide ha dimostrato un effetto anti-glutammatergico migliore rispetto alle altre IMAO-B conferendole quindi una minore associazione con gli effetti indesiderati tipici di questi farmaci.

La Safinemide è già in commercio con il nome di XADAGO (il 24 febbraio del 2015 la Commissione Europea ha rilasciato un certificato per l’immissione sul mercato del farmaco).

“È il primo trattamento per il morbo di Parkinson ad essere approvato dopo quasi dieci anni”, sottolinea Alessandro Sidoli, presidente dell’ASSOBIOTEC. “Siamo di fronte – afferma il Presidente di Assobiotec – a un’ottima notizia per i malati di Parkinson, che potranno trarre beneficio dall’impiego della Safinamide. Ma anche a un’ottima notizia per il nostro Paese, che da un lato dimostra ancora una volta la propria qualità nel campo dell’innovazione biotecnologica, e dall’altro potrà godere di effetti sociali positivi in termini di nuova occupazione che verrà generata”.

FONTI: Trial clinico |efficacia IMAO | image

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