Cellule staminali autologhe nel trattamento del Morbo di Crohn: benefici e limiti

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Crohn

Per il trattamento del Morbo di Crohn esistono diversi approcci, farmacologici e chirurgici, tra cui l’uso di farmaci anti-TNF. Tuttavia una fetta di questi pazienti risulta essere resistente alla terapia.

Pubblicato di recente sulla rivista Journal of Crohn’s and Colitis, un nuovo studio analizza i vari aspetti dell’utilizzo di cellule staminali autologhe come possibile terapia per questi soggetti.

Lo Studio

I ricercatori dell’Hospital Clinic di Barcellona, ​​hanno valutato il possibile beneficio del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) come terapia di salvataggio nei pazienti con malattia di Crohn refrattaria, studiando anche le possibili recidive e complicanze.

Nell’analisi prospettica, sono stati valutati, tra il 2007 e il 2015, 37 pazienti affetti da morbo di Crohn refrattario ad altra terapia, e potenzialmente candidabili a trapianto autologo con cellule staminali emopoietiche. 6 pazienti non hanno completato il trapianto per diversi motivi e 29 pazienti sono stati trapiantati (età media: 28,8 anni). I soggetti arruolati sono stati monitorati per un massimo di cinque anni, con un follow-up mediano di 12 mesi.

A 6 mesi, il 70% dei pazienti ha raggiunto remissione clinica (pari a un punteggio del CDAI score <150). La percentuale di pazienti in remissione senza altro farmaco (CDAI <150, SES-CD <7) era del 61% ad un anno, 52% a 2 anni, 47% a 3 anni, 39% a 4 anni, e il 15% a 5 anni.

Da un punto di vista clinico è stata registrata una diminuzione di 100 o più punti del Disease Activity Index di Crohn (CDAI) laddove una remissione clinica viene attribuita a un punteggio CDAI inferiore a 150. L’attività della malattia è stata anche analizzata con colonscopia e/o risonanza magnetica a intervalli definiti.

Quindici dei pazienti hanno manifestato una recidiva clinica e/o endoscopica dopo una mediana di 53,1 settimane e sono stati ritirati dallo studio. 12 dei 15 (pari all’80%) hanno risposto alla terapia e hanno ottenuto una remissione clinica. Per 6 pazienti su 29 (21%) è stato necessario un intervento chirurgico. Un soggetto è morto a causa di un’infezione da citomegalovirus sistemica 2 mesi dopo il trapianto.

La maggior parte dei pazienti che ha avuto una ricaduta dopo il trapianto ha riacquistato risposta al trattamento convenzionale, come la terapia biologica anti-TNF.

Tuttavia, HSCT è associato ad un rischio di eventi avversi, compresa la morte, e le misure straordinarie e specifiche adottate nei centri con esperienza sono importanti per ridurre questi rischi.

“I nostri dati mostrano che questa terapia conferisce un significativo e durevole beneficio nella maggior parte di questi pazienti refrattari a tutte le opzioni mediche disponibili, anche se porta una tossicità significativa” – spiegano i ricercatori.

Nello specifico gli eventi sfavorevoli verificatesi a lungo termine sono stati associati all’insorgenza di infezioni virali, compresa la morte di un paziente per infezione sistemica da citomegalovirus (CMV).

13 dei pazienti nello studio attuale sono stati trattati all’interno del trial ASTIC . E’ uno trail prospettico multicentrico, randomizzato di trapianto di cellule staminali nei pazienti con malattia di Crohn. Giunto in fase III, lo studio è stato condotto dall’European Crohn’s and Colitis Organisation (ECCO), promosso dall’Autoimmune Disease Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT).

“Questo studio supporta i risultati del trial clinico randomizzato ASTIC a dimostra che l’immunoablazione e il trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe può indurre un miglioramento clinico come terapia di salvataggio per quel numero di pazienti con malattia di Crohn resistenti a terapie convenzionali”Dr Christopher J. Hawkey, responsabile del Biomedical Research Center di Malattie Digestive di Nottingham (Regno Unito), che ha condotto il trial ASTIC.

È la dott.ssa Elena Ricart, responsabile dell’analisi, ad affermare che ulteriori lavori in tale ambito saranno mirati a studiare le possibili complicanze analizzate in questo studio, in modo da contrastarne l’insorgenza per rendere maggiormente fruibile il trapianto a un ampia fascia di pazienti.

FONTI | abstractimmagine in evidenza; ASTIC.