Cellule staminali come nuova frontiera contro il Parkinson

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Cellule staminali come nuova frontiera contro il Parkinson
Cellule staminali come nuova frontiera contro il Parkinson

Uno studio pubblicato su Nature e condotto dagli scienziati del Center for iPs Cell Research and Application (Cira) della Kyoto University nipponica, afferma come sia vicina una nuova terapia anti-Parkinson basata su neuroni ottenuti da cellule staminali programmate.
Le cellule staminali pluripotenti indotte (ndr. Nobel per la Medicina nel 2012 al giapponese Shinya Yamanaka e all’inglese John Gurdon), sono cellule staminali generate artificialmente a partire da una terminalmente differenziata (in genere una cellula somatica adulta), mediante l’introduzione di quattro geni specifici codificanti determinati fattori di trascrizione che ne inducono la conversione.

Malattia di Parkinson

La malattia di Parkinson sovente definita come  morbo di Parkinson, è una malattia neurodegenerativa. I sintomi motori tipici della condizione sono il risultato della morte delle cellule che sintetizzano e rilasciano la dopamina. Tali cellule si trovano nella substantia nigra, una regione del mesencefalo. La causa che porta alla loro morte è sconosciuta.

All’esordio della malattia, i sintomi più evidenti sono legati al movimento, ed includono tremori, rigidità, lentezza nei movimenti e difficoltà a camminare. In seguito, possono insorgere problemi cognitivi e comportamentali, con la demenza che si verifica nelle fasi avanzate.

La malattia di Parkinson è la seconda malattia neurodegenerativa più comune dopo la malattia di Alzheimer. La prevalenza della condizione nei paesi industrializzati è di circa lo 0,3%. La malattia di Parkinson è più comune negli anziani e la prevalenza aumenta dall’1% in quelli oltre i 60 anni di età, fino al 4% della popolazione sopra gli 80 anni.  L’età media di insorgenza è circa 60 anni, anche se il 5-10% dei casi, classificati come ad esordio giovane, iniziano tra i 20 e i 50 anni.

La maggior parte delle persone con malattia di Parkinson presenta una condizione idiopatica (che non ha una causa specifica nota). Una piccola percentuale di casi, tuttavia, può essere attribuita a fattori genetici conosciuti. Altri fattori sono stati associati con il rischio di sviluppare la malattia, ma non sono state dimostrate relazioni causali.

Lo studio

Da numerosi studi precedenti è emerso che il trapianto di neuroni dopaminergici (Da) ricavati da cellule fetali riesce ad alleviare i sintomi della patologia. Le iPS (Cellule staminali pluripotenti), possono essere ottenute dal sangue o della pelle: cellule adulte ‘ringiovanite’ allo stadio di ‘bambine’, riprogrammate in modo da tornare a una condizione di pluripotenza, cioè capaci di dare origine a qualunque cellula dell’organismo.
“Abbiamo ottenuto neuroni dopaminergici da diverse linee cellulari iPs – spiega Tetsuhiro Kikuchi, neurochirurgo del gruppo di Takahashi – Alcuni li abbiamo ricavati da cellule iPs da donatori sani, altri da iPs di malati di Parkinson. Ogni animale ha ricevuto neuroni preparati partendo da donatori differenti, il che ci ha permesso di osservare che la qualità delle cellule di diversa provenienza ha una grande influenza sulla sopravvivenza dei neuroni trapiantati”.
Mentre finora si riteneva che il successo di una terapia cellulare dipendesse dal numero di cellule trasferite in grado di sopravvivere, i nuovi risultati indicano invece che la qualità delle cellule di partenza conta più della quantità di neuroni che resistono nell’organismo ospite.

I ricercatori hanno inoltre esaminato il profilo genetico delle cellule dei donatori utilizzati, identificando 11 geni che potevano rappresentare una ‘spia’ di qualità. Fra questi ce n’è uno, chiamato Dlk1, che si era già dimostrato predittivo nei trapianti effettuati sui topi con neuroni ottenuti da staminali embrionali. È su questo gene in particolare che gli studiosi vogliono quindi puntare per ottimizzare la produzione di cellule adatte al trattamento. 
Un altro obiettivo dello studio è stato quello di confrontare i vari metodi disponibili per valutare la sopravvivenza dei neuroni trapiantanti. In questo senso è stato promosso l’utilizzo della Risonanza magnetica per immagini (Mri) e la Tomografia a emissione di positroni (Pet): “Tecniche non invasive che potranno essere usate sui pazienti” nei futuri trial clinici, dice Takahashi.

I primi test sull’uomo saranno avviati prima della fine del 2018, quando saranno completati gli studi sui primati.

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