USA: approvato il primo farmaco a base di cannabis

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I pazienti affetti da due gravi forme di epilessia ad esordio infantile avranno presto accesso ad un farmaco a base di cannabis appena approvato dalla FDA.

Si tratta della prima formulazione farmaceutica contenente cannabidiolo (CBD) altamente purificato a base vegetale e del primo di una nuova categoria di farmaci antiepilettici” –  spiega Justin Gover, amministratore delegato della GW Pharmaceuticals, società biofarmaceutica britannica che ha prodotto il farmaco.

Epidiolex, in formulazione liquida da somministrare per os come un normale sciroppo, entrerà in commercio entro l’autunno negli Stati Uniti, mentre in Europa l’organo competente, la European Medical Society, dovrebbe pronunciarsi nell’arco di qualche mese.

Il nuovo farmaco

Il principio attivo dell’Epidiolex è il cannabidiolo (CBD), uno dei componenti chimici presenti nella pianta della canapa (Cannabis Sativa), dalla quale si ottengono sostanze stupefacenti come la marijuana.

Il cannabidiolo è privo dell’azione psicoattiva che caratterizza il delta-9-tetraidrocannabinolo (THC), il principio attivo della marijuana responsabile degli stati di euforia che conseguono alla sua assunzione.

È, invece, ben noto come antiossidante ed antinfiammatorio, ma soprattutto per l’azione anticonvulsivante, motivo per il quale è stato posto al centro dell’interesse della ricerca per quanto concerne la terapia di due sindromi epilettiche refrattarie al trattamento classico.

Sindrome di Dravet e Sindrome di Lennox – Gastaut

  • La Sindrome di Dravet (SD) è un’encefalopatia epilettica refrattaria, che si presenta in neonati altrimenti sani, prevalentemente nei maschi (2:1). L’esordio si verifica nel primo anno di età con crisi cloniche/toniche-cloniche, monolaterali e generalizzate, spesso associate a febbre. Il decorso della malattia è caratterizzato da ritardo dello sviluppo psicomotorio e dalla comparsa di disturbi del comportamento e atassia. La SD si associa a mutazioni del gene SCN1A (2q24.3), che codifica per il canale ionico del sodio. Le crisi epilettiche non rispondono ai farmaci antiepilettici. Il valproato e i benzodiazepinici sono risultati i farmaci più efficaci.
  • La Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) rientra nel gruppo delle encefalopatie epilettiche gravi dell’infanzia. Rappresenta l’1-2% di tutti i casi di epilessia infantile. Definita epilessia generalizzata criptogenica o sintomatica, è caratterizzata da tre sintomi: crisi epilettiche multiple (assenze atipiche, convulsioni toniche e cadute miocloniche improvvise); onde lente diffuse all’elettroencefalogramma durante la veglia; lieve ritardo mentale associato a disturbi della personalità. La malattia esordisce tra i 2 e i 7 anni. Il trattamento è difficile in quanto la LGS è generalmente refrattaria alla terapia convenzionale.

Lo studio

Il farmaco è stato testato in tre studi clinici randomizzati, in doppio cieco, e controllati con placebo, effettuati su un campione di 516 pazienti affetti da queste due sindromi.

Ha dimostrato di essere significativamente più efficace del placebo nella riduzione delle convulsioni e degli spasmi muscolari che caratterizzano il quadro clinico delle due patologie, conquistando la fiducia dei membri che compongono il comitato consultivo della FDA, l’ente governativo americano che si occupa della regolamentazione dei farmaci.

L’approvazione di Epidiolex ci ricorda che l’avanzamento di programmi di sviluppo che valutino adeguatamente i componenti attivi contenuti nella marijuana possono portare ad importanti terapie mediche. La FDA è impegnata in questo tipo di ricerca scientifica orientata allo sviluppo di nuovi farmaci efficaci.” – Scott Gottlieb, commissario FDA.

Gli effetti collaterali

Sono stati evidenziati alcuni effetti avversi derivanti dalla somministrazione di Epidiolex, tra i quali:

  • Aumento degli enzimi epatici;
  • Diarrea;
  • Debolezza;
  • Riduzione dell’appetito;
  • Sonnolenza;
  • Malessere generale;
  • Infezioni;
  • Eruzioni cutanee.

Tuttavia, come specificato dall’FDA, considerando la gravità delle manifestazioni convulsive tipiche delle due sindromi, l’efficacia del farmaco supera di gran lunga i possibili effetti collaterali.

Altri usi clinici

È attualmente in corso uno studio clinico di fase III per l’impiego di Epidiolex in un’altra condizione: la sclerosi tuberosa, malattia ereditaria che si manifesta con lesioni cutanee, amartoma retinico, convulsioni, ritardo mentale.

Nulla esclude che Epidiolex, una volta immesso sul mercato, possa essere prescritto per condizioni diverse da quelle per le quali ha ricevuto l’approvazione, in quanto rientra nel gruppo dei farmaci off–label, che possono essere impiegati per il trattamento di patologie non previste nel prospetto delle caratteristiche del prodotto.

Cannabis light: le novità dal Consiglio Superiore di Sanità

La notizia dell’approvazione, da parte dell’FDA, del nuovo farmaco a base di CBD per uso antiepilettico, arriva in un momento di forte dibattito sulla vendita della “cannabis light”.

Il parere del Consiglio Superiore di Sanità (CSS), richiesto a febbraio dall’allora ministro Beatrice Lorenzin, consegnato il 10 aprile e reso noto la scorsa settimana dal neo ministro Giulia Grillo, raccomanda di “predisporre misure atte a non consentire la libera vendita dei prodotti contenenti o costituiti da infiorescenze di canapa”, nell’interesse – si legge nella nota – della salute individuale e in applicazione del principio di precauzione.”

Un parere che avrà effetti su un mercato in pieno boom, che ha visto l’apertura di centinaia di punti vendita per la cannabis leggera in tutta Italia.

Il CSS, come si legge nella nota, ritiene che “La biodisponibilità di THC anche a basse concentrazioni non è trascurabile, sulla base dei dati di letteratura. Per le caratteristiche farmacocinetiche e chimico–fisiche, THC ed altri principi attivi inalati o assunti con la cannabis sativa possono penetrare ed accumularsi nei tessuti, tra cui cervello e grasso, ben oltre le concentrazioni plasmatiche misurabili. Tale consumo avviene al di fuori di ogni possibilità di monitoraggio e controllo della quantità assunta e quindi degli effetti psicotropi che questa possa produrre, sia a breve che a lungo termine.”

Sulla vicenda si è aperto inevitabilmente un accesso dibattito tra posizioni discordi nel ritenere o meno la cannabis light responsabile di potenziali rischi per la salute.

Tra tutte spicca la posizione dell’Associazione Luca Coscioni, che evidenzia come recentemente l’OMS abbia avviato “per la prima volta nella storia una revisione delle proprietà terapeutiche della cannabis con probabile declassificazione della sua pericolosità nelle tabelle internazionali.”

FONTI | Articolo Science Alert, Sindrome di Dravet Orphanet, Sindrome di Lennox-Gastaut Orphanet, Sclerosi Tuberosa Orphanet, Articolo di Repubblica su decisione Consiglio Superiore di Sanità su vendita cannabis light, Parere CSS su vendita cannabis light, Immagine in evidenza.