La Food and Drug Administration nella sezione notizie apre il mese di Marzo con un’ottima novità: l’approvazione di Sarclisa nella terapia del mieloma multiplo. Si tratta di un anticorpo monoclonale dedicato a pazienti refrattari e recidivanti dopo trattamento con lenalidomide e bortezomib.
Lo studio
Il mieloma multiplo è una forma di neoplasia maligna ematologica che colpisce le plasmacellule, deputate alla produzione di anticorpi. La neoplasia causa un’abnorme produzione di immunoglobuline ed altre sostanze proteiche, che di conseguenza danno luogo a svariate conseguenze cliniche. Se da un lato si assiste infatti ad un aumento delle fratture ossee (per l’aumento diretto della produzione di osteoclasti), collateralmente si rischia che il risentimento ai danni della produzione di altre cellule del sangue si renda responsabile, ad esempio, di immunocompromissione, anemia e difetti della coagulazione. La diagnosi riguarda per due/terzi la popolazione over 65 e la terapia generalmente si avvale principalmente di chemioterapici classici, bifosfonati (per contrastare il progressivo indebolimento osseo) e trapianto di midollo (autologo o allogenico).
Lo studio che ha condotto all’approvazione di Sarclisa ha coinvolto 307 pazienti sottoposti in precedenza a terapia con lenalidomide e bortezomib, due chemioterapici considerati innovativi in termini di target terapeutico e generalmente sfruttati nell’eventualità di “nuova diagnosi”. Il primo è infatti un agente immunomodulante, mentre il secondo è un inibitore del proteasoma (struttura multiproteica strettamente implicata nella regolazione del ciclo cellulare).
Metà dei 307 ha ricevuto la molecola oggetto dello studio in associazione con pomalidomide e desametasone a basso dosaggio; l’altra metà è stata sottoposta al medesimo protocollo, meno il farmaco in studio. Il primo gruppo di pazienti ha mostrato un miglioramento in termini di sopravvivenza senza progressione della malattia (PFS, progression- free survival, ossia la quantità di tempo senza progressione della neoplasia) del 40% rispetto al secondo gruppo di studio. Inoltre il tasso di risposta globale al trattamento è stato del 60.4% per i primi, contro il 35.3% dei secondi.
Come agisce Sarclisa
La somministrazione di Sarclisa si basa sull’infusione endovenosa del principio attivo Isatuximab al dosaggio di 10 mg/kg una volta a settimana per 4 settimane ed una volta ogni due settimane per cicli di 28 giorni. Il target della molecola è la proteina CD38, particolarmente espressa dalle plasmacellule e spiccatamente coinvolta nelle progressioni neoplastiche per il suo ruolo in attivazione ed adesione cellulare. Lo studio ha evidenziato la possibilità di effetti collaterali che vanno dai più comuni (infezioni del tratto respiratorio superiore, anemia, diarrea, trombocitopenia etc) ai più severi, il che rende necessari monitoraggi continui dei pazienti in trattamento.
Il nobile status di un farmaco orfano
Sarclisa rientra in quella categoria di prodotti a cui la FDA ha concesso l’Orphan Drug Act, ODA. Si tratta di un’azione da parte dell’autorità di fornire uno status speciale ad un farmaco per il trattamento di una condizione o malattia rara. Tale concessione può determinarsi solo se farmaco e patologia rispondono a specifici requisiti e fornisce una serie di incentivi atti ad incoraggiare lo sviluppo di terapie per patologie rare. Una azione che piuttosto che atto di benemerenza in sé, costituisce l’opportunità concreta di sostenere la ricerca, là dove gran parte è rimasto inesplorato. E dove dunque ancora rimane inespresso il massimo potenziale: una sorta di impercettibile anticamera di conoscenza ed innovazione.
Fonte: FDA
